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新篇章！全球首款CRISPR基因編輯藥物獲批上市

來源：翌圣生物科技(上海)股份有限公司 更新時間：2024-12-25 14:39:41 閱讀量：87

 

 

11月16日，Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics共同宣布基因編輯療法產品CASGEVY™（Exagaglogene autotemcel）獲英國藥品監管機構MHRA有條件批準上市，用于治療治療鐮狀細胞病（SCD）和輸血依賴性β-地中海貧血（TDT），是全球首款獲批上市的CRISPR基因編輯藥物。

 

 

鐮刀狀細胞貧血病和β-地中海貧血癥

 
鐮刀狀細胞貧血病和β-地中海貧血癥（TDT）均屬于一種遺傳性血液疾病，其致病機理類似，都是β亞基突變導致的單基因遺傳性疾病。胎兒血紅蛋白（HbF）是攜帶氧氣的血紅蛋白，在胎兒發育期間天然存在，出生后轉變為成人形式的血紅蛋白。BCL11A是一種轉錄因子，可抑制紅系細胞中的γ-珠蛋白和HbF表達。因此，靶向抑制BCL11A在理論上可以重新激活γ-珠蛋白表達，從而治療地中海貧血癥和鐮狀細胞病。

 

 

CASGEVY™療法

 
CASGEVY™是一款自體、體外CRISPR/Cas9基因編輯療法。旨在利用CRISPR/Cas9在體外編輯患者自身的造血干細胞，靶向BCL11A紅細胞系特異性增強子（紅系增強子）區域并且特異性沉默BCL11A基因，重啟γ珠蛋白（與α珠蛋白組成胎兒血紅蛋白HbF）的表達，從而治愈β地中海貧血。通過CASGEVY™治療，可以提高HbF水平，有可能緩解輸血依賴性β地中海貧血患者的輸血需求，并減少鐮刀型細胞貧血病患者的疼痛和使人衰弱的血管閉塞性危象。

 

圖1. CASGEVY™治療流程（Source：CRISPR Therapeutics官網）

 

翌圣生物致力于提供生命科學產業上游核心原料，擁有嚴格按照ISO13485質量體系標準建設和管理的獨立潔凈生產車間。可提供基因編輯細胞治療研發及生產所需的相關試劑及耗材，助力于CGT產品開發及上市。

 

 

基因編輯細胞治療流程及相關產品

 

 

 

產品推薦

 

產品定位

產品名稱

產品貨號

細胞分離

ACCUTASE細胞消化液

40506ES

Lymphocyte Separation Medium 1.077 淋巴細胞分離液1.077

40503ES

Red Blood Cell Lysis Buffer紅細胞裂解液

40401ES

Serum-Free CellStore Freezing 無血清細胞凍存液

40151ES

基因編輯

Hifair® Precision sgRNA Synthesis Kit

11355ES

Cas9 Nuclease

11350ES

Hieff Trans® PEI Transfection Reagent-GMP

40821ES

UCF.ME®UltraNuclease GMP-grade全能核酸酶(同Benzonase)

20157ES

細胞培養

RPMI1640培養基(含L-谷氨酰胺；不含丙酮酸鈉,HEPES,雙抗)

41402ES

Fetal Bovine Serum Gold 胎牛血清(特級)

40130ES

Recombinant Human IL-2 Protein

90103ES

Recombinant Human IL-7 Protein

90188ES

Recombinant Human IL-15 Protein

90113ES

ITS 胰島素、轉鐵蛋白和硒溶液,100X

60708ES

細胞質控

E.coli Host Cell DNA Residue Detection Kit (2G)

41308ES

HEK293 Host Cell DNA Residue Detection Kit (2G)

41306ES

SV40LTA&E1A Residue DNA Detection Kit

41310ES

Replication-competent Lentivirus (RCL) Detection Kit

41311ES

MycAway  Mycoplasma Real-time qPCR Detection Kit

40618ES

UCF.ME® UltraNuclease ELISA Kit

36701ES

Kinetic Turbidimetric LAL Assays

60401ES

 

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